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棋牌游戏大厅:基因编辑损伤RNA,《自然》:无脱靶基因编辑工具在沪诞生

时间:2019/6/11 19:43:13  作者:  来源:  浏览:8  评论:0
内容摘要: 全球范围内,有7000多种罕见病困扰着人类,其中80%是单基因遗传病,比如地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等。理论上,用基因编辑技术就能方便地“纠正”这些大自然的错误,让数以亿计的病人重获健康。可迄今为止,由于安全性无法确定,只有寥寥两三种基因编辑技术走到了临床试...
    全球范围内,有7000多种罕见病困扰着人类,其中80%是单基因遗传病,比如地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等。理论上,用基因编辑技术就能方便地“纠正”这些大自然的错误,让数以亿计的病人重获健康。可迄今为止,由于安全性无法确定,只有寥寥两三种基因编辑技术走到了临床试验阶段。
要治愈一种遗传病,往往需要对几万亿个成体细胞进行基因编辑,如果编辑不够精准,细胞出错将引发癌症等风险。
“大部分基因编辑技术都是以病毒为载体,将一把把‘小剪刀’运输到细胞内。”杨辉解释,尽管有导航分子,但更多“小剪刀”处于误打误撞状态——这就是为什么基因编辑很容易产生“脱靶”。

人类的DNA共有超过30亿个碱基,其中1.1%是基因片段,剩余部分有不少记录着非编码RNA,以及参与生命活动的其他分子的信息。今年2月28日,杨辉研究组在美国《科学》杂志上发表论文,宣布找到了可精确排查基因“剪刀”对DNA所有修改痕迹的办法,并建立起检测体系GOTI。他们发现,本以为安全的单碱基基因编辑技术竟可以造成20倍于正常状态的基因突变!这一发现及时叫停了一项即将进入临床的基因编辑治疗项目。

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